【 】孤儿药即罕见病药，是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。一直以来，因罕见病患者数量少，药品市场小、研发成本高、难度大等问题，真多众多罕见病患者面临着无药可用的局面。
 

　　在我国，目前罕见病患者人数已超过2000万人，每年新增患者超过20万。其中，大部分罕见病患者也都面临着诊断难、治疗难、用药难的局面。因此，近年来国内对罕见病和“孤儿药”保障工作越来越重视，也开始从国家层面先后出台多项政策，来推进罕见病患者用药“不罕见”，并且用的起。
 

　　据了解，2018年5月，国家卫生健康委就公布了121种头一批罕见病名单。并且从2019年3月1日起，我国对21个罕见病药品和4个原料药给予增值税优惠。此外，各种社会组织、慈善基金会，以及药企等越来越多的有社会责任感的企业也开始参与其中，为解决罕见病药物供应难题寻求突破口，以期解决更多罕见病患者用药问题。
 

　　另外，值得一提的是，在国家推动下，针对罕见病药物的医疗保障，不少地区结合本地实际也相继开展了各具特色的地方实践。3月18日，成都市医疗保障局就连发6份文件，宣布将按照“尽力而为、量力而行，个人负担可承受、可持续”原则，探索建立“负担可控、责任共担”的罕见病用药保障机制，单独设立罕见病用药保障资金，并公布了头批纳入保障的7款罕见病药物。
 

　　近日，为了稳步提高临沂市参保职工和居民的大病保险待遇水平，提升重特大疾病保障能力，保障罕见病患者健康权益，临沂市也将部分罕见病特效药纳入了大病保险保障范围。其中确定纳入的药品，主要包括赛诺菲(中国)投资有限公司上海分公司生产的思而赞、美而赞、法布赞和武田(中国)国际贸易有限公司生产的瑞普佳。
 

　　除了上述地区外，浙江、上海、山东、深圳、安徽等多个省市也在综合运用财政资金补助、设立专项基金、开展大病谈判等模式，摸索和积累经验，出台政策鼓励多方主体积极参与，多渠道、多样化救助补贴罕见病患者。
 

　　目前，据统计显示，国内已公布的121种罕见病中，在我国已上市且有适应症的治疗药品已有50余种，其中有40余种已经纳入医保。业内认为，随着越来越多的罕见病药品被纳入医保和相关保障，对于我国中国2000万罕见病患者而言无疑将是一大好消息，将惠及更多罕见病患者，使其无药可医的局面得到进一步改善；同时，也将有望帮助更多家庭减负。